【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站公示了兩款具有重大意義的新藥，擬納入優(yōu)先審評品種。這兩款藥物分別針對原發(fā)性免疫球蛋白 A 腎病(IgA 腎病)和 5q 型脊髓性肌萎縮癥(SMA)，有望為相關患者群體帶來了新的希望。
 

　　根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站7月17日公示，大冢制藥研發(fā)(北京)有限公司的斯貝利單抗注射液擬納入優(yōu)先審評品種，擬用于原發(fā)性免疫球蛋白A腎病(IgA腎病)成人患者，以維持腎臟功能。
 

　　IgA 腎病是全球常見的原發(fā)性腎小球腎炎之一，在我國，它是導致終末期腎病(ESRD)的重要原因，約 15%-40% 的患者會在確診后 20 年內(nèi)進展至 ESRD。IgA 腎病患者常出現(xiàn)蛋白尿和腎功能進行性下降，嚴重影響生活質(zhì)量和壽命。目前，IgA 腎病的傳統(tǒng)治療存在諸多局限性，支持治療與免疫抑制治療只能緩解癥狀，無法有效延緩疾病進展，且免疫抑制治療還可能增加患者感染風險。
 

　　斯貝利單抗的出現(xiàn)為 IgA 腎病治療帶來了新的曙光。其作用機制在于準確靶向增殖誘導配體(APRIL)，APRIL 在 IgAN 的免疫相關發(fā)病機制中起著關鍵作用，可參與 B 細胞的活化、增殖和類別轉(zhuǎn)換，進而促進半乳糖缺乏型 IgA1(Gd-IgA1)的產(chǎn)生。臨床研究表明，IgAN 患者 APRIL 水平顯著高于健康人群，且高 APRIL 水平與高 Gd-IgA1 水平和更嚴重的臨床表現(xiàn)密切相關。在 6 月 6 日悉尼新南威爾士大學醫(yī)學院 Vlado Perkovic 教授發(fā)布的斯貝利單抗 III 期研究(VISIONARY 研究，NCTO5248646)中期分析結果中，治療 9 個月后，與安慰劑相比，斯貝利單抗組的 24 小時尿蛋白 / 肌酐比值(uPCR-24h)顯著降低 51.2%，展現(xiàn)出了良好的治療效果。若斯貝利單抗成功獲批上市，將較大地改變 IgA 腎病的治療格局，為眾多患者帶來延緩疾病進展、維持腎臟功能的可能。
 

　　此外，CDE網(wǎng)站7月14日公示，北京諾華制藥有限公司onasemnogene abeparvovec鞘內(nèi)注射液(OAV101注射液)擬納入優(yōu)先審評品種。該產(chǎn)品是一種基于腺相關病毒(AAV)載體的基因治療藥物，適用于治療6月齡及以上5q型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者。
 

　　SMA 是一種由于運動神經(jīng)元存活基因 1(SMN1)突變導致 SMN 蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經(jīng)肌肉病，以脊髓前角運動神經(jīng)元退化變性和丟失導致的肌無力和肌萎縮為主要臨床特征，具有高致殘和致死率。根據(jù)患者發(fā)病年齡與所能達到的最高運動功能，5q 型 SMA 可分為 SMAⅠ 型、SMAⅡ 型、SMAⅢ 型、SMAⅣ 型四種類型。此前，SMA 的治療手段有限，給患者家庭帶來了沉重的負擔。
 

　　OAV101 注射液通過單次靜脈注射即可實現(xiàn)持續(xù)的 SMN 蛋白表達，從而阻止疾病進展。該藥物于 2019 年 5 月頭次獲 FDA 獲批上市，用于兩歲以下 I 型 SMA 患者，在國外已取得了一定的臨床應用成果。2024 年 12 月，諾華宣布針對 2 - 18 歲初治 2 型 SMA 患者的全球 III 期臨床 STEER 研究(NCT05089656)達到主要終點，接受鞘內(nèi)注射 Zolgensma(OAV101 注射液商品名)治療的 SMA 患者的 Hammersmith 運動功能量表擴展版(HFMSE)總分較基線有所增加，表明患者運動功能得到改善，且安全性良好。此次該藥物擬納入我國優(yōu)先審評，若成功獲批，將為國內(nèi)眾多 SMA 患者帶來新的治療選擇，有望改善患者的生活質(zhì)量，延長生存期。?
 

　　這兩款新藥擬納入優(yōu)先審評，體現(xiàn)了我國對重大疾病治療藥物的重視，加速了創(chuàng)新藥物進入市場的進程，為患者帶來更多治療希望。另根據(jù)梳理，7月以來，已有3款創(chuàng)新藥納入優(yōu)先審評，包括百濟神州的注射用塔拉妥單抗，擬用于既往接受過至少2線治療(包括含鉑化療)失敗的廣泛期小細胞肺癌(ES-SCLC)成人患者的治療。艾力斯的甲磺酸伏美替尼片，擬用于既往經(jīng)含鉑化療治療時或治療后出現(xiàn)疾病進展，或不耐受含鉑化療，并且經(jīng)檢測確認存在表皮生長因子受體(EGFR)20外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者的治療，本適應癥是基于一項單臂臨床試驗結果獲得的附條件批準，適應癥的完全批準將取決于確證性臨床試驗的臨床獲益。徐諾藥業(yè)的甲苯磺酸艾貝司他片，擬用于既往接受過至少兩種系統(tǒng)性治療的復發(fā)或難治濾泡性淋巴瘤成年患者。
 

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