【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)網(wǎng)站7月17日公示，上海寶濟(jì)藥業(yè)股份有限公司注射用KJ103擬納入突破性治療品種，擬適應(yīng)癥為抗腎小球基底膜(GBM)病。這一消息為眾多受抗腎小球基底膜病困擾的患者帶來(lái)了新的希望。?
 

　　抗腎小球基底膜病是一種較為罕見(jiàn)卻十分兇險(xiǎn)的自身免疫性疾病?；颊唧w內(nèi)產(chǎn)生的抗腎小球基底膜抗體，會(huì)錯(cuò)誤地攻擊腎小球和肺泡壁基膜，造成嚴(yán)重?fù)p傷。臨床上，患者常表現(xiàn)出肺出血、急進(jìn)性腎小球腎炎，并且血清抗腎小球基膜抗體呈陽(yáng)性。多數(shù)患者病情發(fā)展迅速，預(yù)后不佳，嚴(yán)重威脅著患者的生命健康和生活質(zhì)量。據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)表明，該病的發(fā)病率約為每年 0.1 - 0.5/100 萬(wàn)人，占急進(jìn)型腎小球腎炎病例的 1% - 2% ，從兒童到老年均可發(fā)病，在 35 歲和 60 歲左右形成兩個(gè)發(fā)病高峰。?
 

　　目前，針對(duì)抗腎小球基底膜病的治療手段相對(duì)有限。常規(guī)的治療方案包括血漿置換與皮質(zhì)激素、環(huán)磷酰胺等免疫抑制劑聯(lián)合使用。血漿置換旨在清除和降低血清抗腎基膜抗體濃度，同時(shí)去除對(duì)體內(nèi)組織有損傷的物質(zhì)，以減輕和改善腎和肺的病變；免疫抑制劑則用于抑制免疫系統(tǒng)的過(guò)度反應(yīng)。然而，這些治療方法并非對(duì)所有患者都能產(chǎn)生理想效果，部分患者即便接受了積極治療，病情仍難以得到有效控制。對(duì)于那些血漿置換和激素免疫抑制劑治療無(wú)效的病例，甚至可能需要考慮雙腎切除，治療過(guò)程痛苦且預(yù)后不容樂(lè)觀。?
 

　　此次寶濟(jì)藥業(yè)的注射用 KJ103 擬納入突破性治療品種，為抗腎小球基底膜病的治療帶來(lái)了新曙光。KJ103 是一種新型低免疫原性 IgG 降解酶，來(lái)源于非人致病性的馬鏈球菌亞種。其作用機(jī)制獨(dú)特且高效，在給藥 1 小時(shí)內(nèi)，便能迅速降解體內(nèi)致病的 IgG 型 “壞抗體”，有效緩解 IgG 型抗體介導(dǎo)的相關(guān)疾病癥狀。這一特性對(duì)于抗腎小球基底膜病的治療具有重大意義，有望從阻斷疾病的進(jìn)展。并且，前期研究顯示該藥物安全、耐受性良好，這為其臨床應(yīng)用奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)?！?
 

　　寶濟(jì)藥業(yè)在 KJ103 的研發(fā)上投入了大量精力，并取得了一系列積極成果。目前，KJ103 已完成在新西蘭和中國(guó)的臨床 1 期臨床試驗(yàn)，結(jié)果令人滿意。針對(duì)高度致敏腎移植的 2 期試驗(yàn)也獲得了積極頂線數(shù)據(jù)，如今 3 期臨床試驗(yàn)正在穩(wěn)步推進(jìn)中。此外，KJ103 已獲得美國(guó) FDA 的臨床試驗(yàn)許可，擬定適應(yīng)癥為治療一大類由病理性 IgG 引發(fā)的自身免疫性疾病，這充分顯示了國(guó)際上對(duì)該藥物潛力的認(rèn)可。此次注射用 KJ103 擬被納入突破性治療品種，是對(duì)其在抗腎小球基底膜病治療潛力的高度肯定。這不僅有助于加快藥物的研發(fā)進(jìn)程，還能讓更多患者更快受益。寶濟(jì)藥業(yè)也將以此為契機(jī)，加大研發(fā)投入，與監(jiān)管部門密切溝通，全力推動(dòng)該藥物的臨床研究，爭(zhēng)取早日將安全、有效的治療方案帶給廣大患者。相信隨著 KJ103 的進(jìn)一步研發(fā)和應(yīng)用，抗腎小球基底膜病的治療將迎來(lái)新的突破，為患者們開啟重獲健康的大門。
 

　　除了本次寶濟(jì)藥業(yè)的注射用 KJ103 擬納入突破性治療品種外，根據(jù)梳理，7月已有4款創(chuàng)新藥納入突破性治療品種，包括蘇州澤璟生物制藥股份有限公司的注射用ZG006，單藥治療既往經(jīng)含鉑化療及至少1種其它系統(tǒng)治療后(三線及以上)復(fù)發(fā)或進(jìn)展的晚期小細(xì)胞肺癌患者；正大天晴藥業(yè)集團(tuán)南京順欣制藥有限公司的注射用TQB2102，擬用于HER2陽(yáng)性早期或局部晚期乳腺癌患者的新輔助治療；福建廣生堂藥業(yè)股份有限公司的GST-HG131片擬用于慢性乙型肝炎(HBV)的治療；蘇州星曜坤澤生物制藥有限公司的HT-101 注射液，擬用于慢性乙型肝炎病毒感染。
 

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