【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近年來，自體生成CAR-T療法在醫(yī)藥領(lǐng)域異軍突起，成為備受矚目的新興賽道。眾多國內(nèi)外藥企紛紛在此布局，為該領(lǐng)域的發(fā)展注入了強大動力。
 

　　CAR-T療法，即嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，是在體外利用基因工程的方法修飾患者外周血T細(xì)胞，賦予T細(xì)胞靶向識別腫瘤細(xì)胞表面抗原的特性，經(jīng)體外擴增培養(yǎng)后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)進行治療腫瘤的方法。CAR-T細(xì)胞可表達(dá)識別腫瘤細(xì)胞表面抗原的合成受體并殺死腫瘤細(xì)胞。而自體生成CAR-T療法在此基礎(chǔ)上更進一步，具有一定的優(yōu)勢。傳統(tǒng)CAR-T細(xì)胞療法需要從患者身上采集T細(xì)胞，在體外進行基因改造和擴增，這一過程不僅耗時耗力，成本高昂，還可能面臨細(xì)胞質(zhì)量不穩(wěn)定等問題。據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，傳統(tǒng)CAR-T療法的制備時間通常需要數(shù)周，成本高達(dá)數(shù)十萬美元。相比之下，自體生成CAR-T療法有望在體內(nèi)直接實現(xiàn)T細(xì)胞的改造和激活，大大簡化了治療流程，縮短了治療周期，降低了治療成本。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，CAR-T市場預(yù)計到2032年將達(dá)到885億美元的規(guī)模。隨著技術(shù)的不斷成熟和應(yīng)用范圍的擴大，自體生成CAR-T療法的市場潛力更是不可估量。在腫瘤治療領(lǐng)域，它為眾多癌癥患者帶來了新的希望；在自身免疫性疾病治療方面，也展現(xiàn)出了巨大的發(fā)展?jié)摿Α?br /> 

　　隨著自體生成CAR-T療法成醫(yī)藥領(lǐng)域的新興賽道，國外藥企動作頻頻。2025年6月30日，艾伯維宣布將以21億美元現(xiàn)金收購CapstanTherapeutics。Capstan主打的是一種正在重塑免疫治療邏輯的技術(shù)路徑，在體內(nèi)直接制造CAR-T細(xì)胞。其核心項目CPTX2309是一款基于mRNA和肝臟去靶向脂質(zhì)納米顆粒(tLNP)的體內(nèi)CAR-T療法，專注于治療B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫病。與傳統(tǒng)CAR-T需要采血、體外改造和淋巴耗竭不同，CPTX2309直接將編碼CAR的mRNA精準(zhǔn)遞送至體內(nèi)CD8+T細(xì)胞，短暫“編程”其清除B細(xì)胞，隨后表達(dá)衰退，降低長期免疫激活風(fēng)險。目前，該項目已進入I期臨床。對艾伯維來說，這不僅是押注一個項目，更是在提前鎖定一種可能主導(dǎo)未來的免疫編程平臺。
 

　　此前，阿斯利康也在2025年3月中旬宣布以10億美元收購EsoBiotech，押注基于慢病毒載體(ENaBL)的體內(nèi)細(xì)胞療法，EsoBiotech進展較快的項目ESO-T01是一款體內(nèi)BCMACAR-T療法，年初剛剛完成一項IIT研究的頭例患者給藥。
 

　　國內(nèi)藥企也不甘落后。云頂新耀近日宣布，其基于自主研發(fā)的靶向LNP(tLNP)系統(tǒng)開發(fā)的自體生成CAR-T項目，可用于治療腫瘤和自身免疫性疾病，已取得多項臨床前驗證。目前，云頂新耀已建立一種穩(wěn)定的偶聯(lián)方法，確保偶聯(lián)效率的一致性和高效性，并篩選出可有效引導(dǎo)CAR在T細(xì)胞中特異且高效表達(dá)的靶向分子。在人源化小鼠腫瘤模型中，該療法已實現(xiàn)有效的腫瘤細(xì)胞清除；在非人靈長類動物(猴)模型中，也已驗證T細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)染、CAR的表達(dá)以及B細(xì)胞的清除效果。公司預(yù)計在今年誕生頭個自體生成CAR-T臨床前候選藥物。
 

　　值得一提的是，自體生成CAR-T療法雖然前景被看好，但目前仍面臨一些技術(shù)挑戰(zhàn)，如工程病毒和合成遺傳物質(zhì)等治療成分的大規(guī)模生產(chǎn)問題，以及安全性方面的考量，包括防止脫靶轉(zhuǎn)導(dǎo)、控制細(xì)胞因子釋放綜合征和神經(jīng)毒性等，但隨著國內(nèi)外藥企的積極布局和研發(fā)投入，未來發(fā)展前景廣闊。它有望改變腫瘤和自身免疫性疾病等領(lǐng)域的治療格局，為更多患者帶來福音。
 

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