【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站顯示，12月11日，新增三個創(chuàng)新藥納入突破性治療品種名單。
 

　　12月11日，據(jù)CDE網(wǎng)站消息，北京永泰瑞科生物科技有限公司聯(lián)合申請的藥品“抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液”(簡稱CAR-T-19細(xì)胞注射液)，經(jīng)審核，同意納入突破性治療藥物程序，公示截止日期2024年12月10日。
 

　　資料顯示，CAR-T療法作為一種前沿的免疫治療手段，通過基因工程技術(shù)改變患者自身的T細(xì)胞，使其能夠精準(zhǔn)識別并攻擊癌細(xì)胞。CAR-T-19注射液主要含抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)，是一種通過基因工程手段將識別CD19特異性B細(xì)胞抗原的單鏈抗體整合到患者自身T細(xì)胞上的細(xì)胞免疫治療方法，回輸后T細(xì)胞具有殺死表達(dá)CD19的B細(xì)胞腫瘤的能力，從而達(dá)到治療B細(xì)胞惡性血液病的目的。該藥物適應(yīng)癥為25歲以下復(fù)發(fā)/難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，此次永泰生物獲得突破性療法認(rèn)證，不僅彰顯了其在腫瘤免疫治療領(lǐng)域的科研實力，更為急需新療法的患者帶來了新的希望。
 

　　12月11日，據(jù)CDE網(wǎng)站消息，杰科(天津)生物醫(yī)藥有限公司聯(lián)合申請的藥品“JL15003注射液”，經(jīng)審核，同意納入突破性治療藥物程序，公示截止日期2024年12月10日。
 

　　資料顯示，JL15003為溶瘤病毒產(chǎn)品，也是公司頭個獲批臨床的1類新藥。該產(chǎn)品目前正處于1期臨床研究階段，評價其治療復(fù)發(fā)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者的安全性和耐受性。業(yè)內(nèi)表示，溶瘤病毒免疫療法是利用自然界中致病力較弱的病毒進(jìn)行基因工程改造，讓它們失去毒性并保留病毒的復(fù)制能力，再將溶瘤病毒注射入腫瘤病灶內(nèi)，使其在腫瘤細(xì)胞內(nèi)自我復(fù)制，隨后裂解腫瘤細(xì)胞。
 

　　12月11日，據(jù)CDE消息，北京錦籃基因科技有限公司聯(lián)合申請的藥品“GC101腺相關(guān)病毒注射液”，經(jīng)審核，同意納入突破性治療藥物程序，公示截止日期2024年12月10日。
 

　　據(jù)悉，錦籃基因的GC101注射液是采用鞘內(nèi)給藥策略的基因治療藥品。從藥物類型上來看，GC101是治療用生物制品，特別適用于2型脊髓性肌萎縮癥。這一藥物通過基因療法的方式，嘗試修復(fù)或替代缺失的功能，對患者的神經(jīng)系統(tǒng)產(chǎn)生潛在的積極影響。最新的研究表明，使用基因療法的患者，在運動功能方面的改善顯著，這無疑為脊髓性肌萎縮癥的治療開辟了新道路。
 

　　資料顯示，脊髓性肌萎縮癥是一種影響運動神經(jīng)細(xì)胞，導(dǎo)致肌肉萎縮和無力的遺傳性疾病，尤其在嬰幼兒中更為常見，給家庭帶來深重的心理負(fù)擔(dān)。錦籃基因的GC101注射液目前正在進(jìn)行一項1/2期臨床研究，評估鞘內(nèi)(IT)注射治療2型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的安全性、耐受性以及療效。
 

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